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IL MIGALASTAT E' BEN TOLLERATO DAI MALATI DI SINDROME DI FABRY
31 Marzo 2009
Sono stati presentati i risultati di uno studio di estensione, in corso, di fase II con
Migalastat (Amigal) nella malattia di Fabry.
Ventitre di 26 pazienti sono entrati nella fase di estensione, disegnata per valutare la sicurezza e l'efficacia di Migalastat nel lungo periodo.
Dieci dei 23 pazienti sono in trattamento da almeno 2 anni, e 4 da più di 3 anni.
I risultati preliminari hanno mostrato che il trattamento con Migalastat è risultato generalmente ben tollerato con nessun riscontro di gravi eventi avversi farmaco-correlati.
I più comuni effetti indesiderati sono stati: cefalea, artralgia, e diarrea.
I pazienti, identitificati come responder a Migalastat, al completamento della fase II hanno continuato a mantenere elevati livelli dell'enzima alfa-galattosidasi A, misurati nei leucociti, e ridotti livelli del substrato globotriaosilceramide ( Gb-3 ), misurati nelle urine.
Una riduzione di Gb-3 è stata anche osservata nelle cellule interstiziali dei capillari da biopsie renali.
Precedenti studi di fase II avevano indicato che poco o niente Gb-3 era stato rinvenuto in queste cellule nella maggior parte dei pazienti prima del trattamento con Migalastat. I nuovi dati sono stati ottenuti riesaminando le biopsie con una medologia più accurata.
FONTE:
Sanità News MALATTIE RARE" del 31-03-2009
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