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IL MIGALASTAT E' BEN TOLERATO DAI MALATI DI SINDROME DI FABRY
31 Marzo 2009
Sono stati presentati i risultati di uno studio di estensione, in corso, di fase II con
Migalastat (Amigal) nella malattia di Fabry.
Ventitre di 26 pazienti sono entrati nella fase di estensione, disegnata per valutare la sicurezza e l'efficacia di Migalastat nel lungo periodo.
Dieci dei 23 pazienti sono in trattamento da almeno 2 anni, e 4 da più di 3 anni.
I risultati preliminari hanno mostrato che il trattamento con Migalastat è risultato generalmente ben tollerato con nessun riscontro di gravi eventi avversi farmaco-correlati.
I più comuni effetti indesiderati sono stati: cefalea, artralgia, e diarrea.
I pazienti, identitificati come responder a Migalastat, al completamento della fase II hanno continuato a mantenere elevati livelli dell'enzima alfa-galattosidasi A, misurati nei leucociti, e ridotti livelli del substrato globotriaosilceramide ( Gb-3 ), misurati nelle urine.
Una riduzione di Gb-3 è stata anche osservata nelle cellule interstiziali dei capillari da biopsie renali.
Precedenti studi di fase II avevano indicato che poco o niente Gb-3 era stato rinvenuto in queste cellule nella maggior parte dei pazienti prima del trattamento con Migalastat. I nuovi dati sono stati ottenuti riesaminando le biopsie con una medologia più accurata.
PRIMO MEETING GRUPPO ITALIANO PAZIENTI FABRY - G.I.P.F.(ONLUS)
29-30 NOVEMBRE 2008 - GRAND HOTEL MEDITERRANEO - FIRENZE
Riteniamo che il Meeting sia stato un ottima occasione per poter riunire tutti i pazienti italiani affetti dalla Malattia di Fabry e poter discutere di tutti i problemi derivanti da questa patologia ma soprattutto per ascoltare dalla viva voce di coloro che sono impegnati nella ricerca e nella cura della malattia le ultime novità nel campo medico
Ringraziamo gli specialisti italiani impegnati nella cura di questa malattia che sono intervenuti al meeting e che ci hanno consentito di comprendere meglio i problemi causati dal morbo e di conoscere quali sono i più recenti progressi nella ricerca medica in questo campo.
La nostra associazione è appena nata e il sito è in fase di continuo aggiornamento.
Abbiamo bisogno di farci conoscere, perchè solo così possiamo aiutare i pazienti, le loro famiglie e i medici, perchè una diagnosi precoce della malattia è importante!
Ringraziamo
Antherica web solution che ci ha fornito la sua tecnologia per la creazione del sito e
Alberto Palladini per la connettività.
Grazie anche a tutti coloro che ci aiuteranno e sosterranno in futuro.
